ART OF DNA EDITING AND TRANSFORMATION

美国国家航空航天局（NASA）前科学家乔赛亚·赞内尔博士（Dr. Josiah Zayner），他进行过亲身试验，成为了第一个编辑自己DNA的人。这位生物化学家通过注射DIY基因疗法，去除一种抑制他左臂肌肉生长的蛋白质，试图赋予自己超强的力量。^[5]

赞内尔博士的基因治疗技术包括使用CRISPR-Cas9这一DNA精确编辑工具。这项技术涉及一种DNA切割酶和一个小的基因标记，该标记能够告诉酶进行切割的位置。通过对该标记进行编辑，科学家可以将切割酶定位到特定的DNA区域，并对其进行精确的操作，通过关闭这些基因可以使基因“沉默”，使其不发挥原有功能。赞内尔博士表示，他预计自己的一些肌肉细胞中的DNA会在实验之后发生改变。

乔赛亚·赞内尔（2017）©Josiah Zayner
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DNA编辑图，©shutterstock
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作为生物技术研究领域的革命性工具，“基因魔剪”CRISPR-Cas9可以很容易地改写多种生物的基因组，以此技术为基础的各种应用也将为整个基因组工程及遗传学领域带来一场变革。麻省理工学院研究员泰勒·杰克斯（Tyler Jacks）博士便是此领域的先行者，他向人们展示了CRISPR-Cas9快速建立癌症模型的强大实力。

人体CRISPR试验技术流程图（2017）
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但美国食品药品监督管理局（FDA）指出，任何在人体中使用 CRISPR-Cas9 基因编辑的行为都被认为是基因治疗，而基因治疗产品应由 FDA 的生物制品评估和研究中心（CBER）来监管。人们现在可以方便地接触到用于 DIY 的基因治疗的相关产品都是违法的，FDA 非常担心其中存在的安全隐患。美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）也声称并不支持无监管的基因治疗，因为这一过程具有潜在风险，ASGCT 强烈反对个人进行 DIY 基因治疗。