对于癌症病人而言，针对性的创新药开发上市是他们延续生命、提升生命质量唯一的希望。医药行业对药物靶点认知的加深，渐趋成熟的单抗、融合蛋白^[5]技术，双抗、基因治疗^[6]、细胞治疗^[7]等新兴技术的逐渐涌现，都给癌症病人带来了更多治疗的可能性。依据创新程度，创新药分为派生药（Me-Too）、仿创药（Me-Better）、创新程度高的首创新药（Firstin-Class）和同类最优药（Best-in-Class）四种。前两者是跟随已有的研究成果研发，在现有机理上做改动而制的药物；而后两者需要基于最新疾病学研究成果来找到候选靶点，从无到有逐步合成候选化合物，通过反复实验筛选，最终发现既满足治疗效果又满足人体安全性要求的药物。从研发过程即可判断，相比仿制药和Me-Too/Me-Better型创新药，First-in-Class型创新药的研发难度更大，投入更多（可高达几十亿美元），研发周期更长（10年左右），失败风险更高。可是，First-in-Class型创新药一旦研发成功，就是药物治疗领域的重大突破。上市之后，该药能够拥有广阔的市场，收益空间巨大。现有数据资料也可以证实这一点。据上海医药集团研究分析，全球主要药品制造企业可分为纯创新型药企、聚焦创新药药企、聚焦仿制药全球性药企和聚焦仿制药区域型药企，其平均利润率分别为43%、20%、22%和14%（见图1.1），大部分中国药企属于最后一类，利润率普遍较低。

图1.1　全球主要药品制造企业的营业利润率（2016）

对比国际市场，国内仿制药过度饱和，而创新药潜力巨大。早年由于技术、人才等因素的限制，以及药品专利保护等制度的欠缺，国内药企的创新能力和创新意愿有限，因而大多以生产仿制药为主。目前，国内药品市场仍是仿制药占据着最高的市场份额，而创新药的占比则远远低于海外成熟市场的水平。在2016年中国药品销售额中，仿制药占比达到55%，创新药仅占10%，其中，国产创新药占总体药品市场比例仅为1%左右。对比美国市场的药品销售结构（2017年创新药占比77%）和全球市场（2018年创新药占比67%），我国创新药的市场份额具有很大的提升空间。(www.daowen.com)

在深化医疗体制改革的背景下，仿制药一致性评价^[8]、两票制^[9]、药品集中带量采购等一系列政策措施落地实施，整个医药行业基本结束粗放式发展的红利期，进入自上而下的结构调整期。以药品集中带量采购政策为例，为了让人民群众以比较低的价格用上质量更高的药品，解决药物价格虚高导致的看病贵的问题，国家开始组织药品集中采购（以下简称“集采”）。集采通过量价挂钩和削减中间销售环节，实现药品价格的大幅降低，直接挤压了仿制药的盈利空间。由此，药物品种单一而仅仅依靠营销及渠道优势来占据市场的发展模式不再可行，仿制药企业将面临加速洗牌、产业集中度增加的新趋势。传统营销驱动的仿制药企业要想在行业中继续生存和长期发展，必须开拓创新药业务以赢取高附加值。

在此背景下，国内出台了一系列政策以发展创新药市场。2016年，国务院发布《“十三五”国家战略性新兴产业发展规划》，将生物医药纳入七大新兴战略产业之中。《“健康中国2030”规划纲要》和《“十三五”国家战略性新兴产业发展规划》提出，2020年健康服务业总规模要达到8万亿元，生物产业规模达到8 ～ 10万亿元，医药工业销售收入达到4.5万亿元，增加值占全国工业增加值的3.6%，重点企业研发投入超过10%，同时形成20家年收入超100亿元的大型生物企业。此外，为了加快本土生物制药产业的发展，近年来中国政府相继制定发布了一系列相关法规政策，如《关于促进医药产业健康发展的指导意见》《接受药品境外临床试验数据的技术指导原则》等，以支持本土药企发展，鼓励创新药研发，提高药品审批质量，加快创新药的审评审批，并将创新药、临床继续用药等药品列入国家重点研发计划。在政策推动下，双特异性抗体等创新药物研发进展迅速，新药由试验到注册审批的时间有效缩短，上市风险显著降低。表1.1罗列了部分中国创新药行业政策。

在国家战略的引领下，政策、资本、药企相互作用、良性循环，“十三五”期间，中国对全球医药研发的贡献实现了从第三梯队“跟跑”到第二梯队“并跑”的历史性跨越。如果用研发管线产品的数量来衡量，2020年中国对全球贡献占比从2015年的约4%跃至13.9%，稳居第二梯队之首，仅次于美国；如果用全球首发上市新药的数量来衡量，中国在全球排名前三，占比6%，对比2007年至2015年仅2.5%的占比有显著提高。《21世纪经济报道》称，我国已有多家大型本土药企每年研发费用达10亿元以上，研发投入占营业收入的比例达10%以上。